Er zijn nieuwe klinische studies opgestart om te achterhalen of men gentherapie kan aanwenden voor de behandeling van verschillende immunologische ziektes. Het gaat onder meer om de behandeling van ‘bubble babies’. Dat zijn jonge kinderen zonder immunologische weerstand, die men moet afzonderen in steriele kamers om te voorkomen dat zij sterven aan een infectie.

De gebruikelijke behandeling voor deze kinderen is een beenmergtransplantatie. Maar deze behandeling brengt problemen met zich mee. Er is vaak een tekort aan compatibele donoren en er is kans op onvolledig herstel en overlijden. Wanneer men een compatibele donor vindt, ligt de genezingskans op 80%.

Met gentherapie wil men het genetisch defect dat de oorzaak van de ziekte is, herstellen. In de periode 1999-2002 waren reeds klinische studies opgestart, waarbij 7 van de 9 kinderen terug een weerstand opbouwden. Maar de klinische testen werden afgebroken omdat één patiënt overleed aan leukemie, en drie andere kinderen bijkomend chemotherapie moesten ondergaan.

Ondertussen is de techniek aangepast. Nieuwe klinische testen moeten de veiligheid testen. Want gentherapie blijft ondanks de risico’s veelbelovend. De zeven kinderen die destijds genazen zijn nog steeds in goede gezondheid en leiden een normaal leven.

Bron: Doeltreffendheid van gentherapie lijdt geen twijfel, Artsenkrant, 7/9/2010.