Voorbeelden van stamceltherapieën

Regelmatig verschijnen er euforische krantenkoppen over doorbraken die te maken hebben met stamcellen. Zo verschenen er recent nieuwsflitsen zoals: ‘Wereldprimeur in de stamceltherapie: nieuwe behandeling voor erfelijke ziektes‘ – in dit artikel wordt aangehaald hoe het Maastricht UMC aan de slag gaat met nieuwe stamceltherapieën voor patiënten met erfelijke aandoeningen. Dit onderzoeksteam startte recent de eerste klinische studie bij mensen waarbij gezonde, lichaamseigen stamcellen worden opgevangen, opgekweekt en via het bloed terug geïnjecteerd in de zieke patiënt. Voor het eerst wordt dit soort therapie gebruikt voor het herstel aan spiermassa bij mensen die lijden aan spierverlies door erfelijke aandoeningen of doorheen een kankerbehandeling.

Baby Yanis

Ook vanuit immunologische hoek kwam er recent een belangrijke doorbraak in de media: ‘Stamcellen met succes gerepareerd: baby Yanis lijkt als eerste ter wereld genezen dankzij nieuwe gentherapie in Leiden‘. De therapie had als doel Yanis – een kind geboren zonder werkend afweersysteem, lijdend aan de ziekte SCID (i.e. Severe Combined Immunodeficiency) – te genezen. Door de complexiteit, het succes wordt geboekt na 17 jaar onderzoek, spreken de onderzoekers van een belangrijke mijlpaal in het vakgebied.

Het verhaal van Yanis gaat als volgt: de jongen werd kort na de geboorte meteen naar een isolatiekamer in het ziekenhuis gebracht, voor zijn eigen veiligheid. De kleinste bacterie zou de jongen fataal kunnen worden. Na een lange zoektocht naar een geschikte donor voor een stamceltransplantatie werd duidelijk dat er geen juiste matches waren voor Yanis. Uiteindelijk besloten de ouders om hem te laten meedoen in een lopend onderzoek naar een nieuwe gentherapie om SCID te behandelen. Dit bleek een geweldige keuze aangezien de jongen slechts 10 maanden na de behandeling een perfect werkend afweersysteem bleek te hebben.

De therapie werkt als volgt: defecte stamcellen van Yanis werden geïsoleerd en in het labo ‘hersteld’. In het DNA van de stamcellen van Yanis zat een defect gen, dit werd door de onderzoekers vervangen door een goede versie. Dat gebeurt met behulp van een virus dat onschadelijk wordt gemaakt en gebruikt om het goede gen binnen te brengen in de stamcellen. Dit is gentherapie. De herstelde stamcellen werden teruggeven aan Yanis; hij was dus als het ware zijn eigen donor, en met succes. Het verhaal van Yanis is zeer aangrijpend, maar wat met de andere kinderen die aan dezelfde aandoening lijden? Momenteel wordt er gewerkt aan het opzetten van expertisecentra in verschillende landen waar patiënten die lijden aan SCID hun stamcellen kunnen laten isoleren, waarna de cellen worden opgestuurd naar het labo in Leiden voor de gentherapie. In Leiden zullen de cellen worden hersteld om ze daarna terug te sturen naar de patiënten. Op deze manier zou de behandeling in een stroomversnelling kunnen komen. Maar ondertussen zijn de onderzoekers nog intensief bezig met de opvolging van Yanis. Tot nu toe ziet alles er veelbelovend uit en stelt Yanis het goed.

Weg met artrose

Stamceltherapieën kunnen van nut zijn bij een hele waaier van verschillende ziektes en (erfelijke) aandoeningen. Zo ook worden stamcellen vandaag ook gebruikt bij het tegengaan of herstellen van versleten gewrichten. Bij Reumatoïde Artritis bijvoorbeeld, een aandoening die voornamelijk voorkomt bij oudere mensen. Deze behandeling valt onder de noemer ‘regeneratieve geneeskunde’: de stamcellen worden uit patiënten genomen, in grotere aantallen gekweekt en opnieuw toegediend om het natuurlijke genezende vermogen van het lichaam te bevorderen. Op deze manier geef je therapeutisch een ‘boost’ aan je eigen herstellend vermogen.

Gentherapie in stamcellen?

Onderzoekers mikken nu ook op gentherapie in stamcellen om ziektes zoals sikkelcelanemie en thalassemie te behandelen. Het gaat hier om zeldzame, ernstige ziekten van het bloed- en afweersysteem.

Een bezorgdheid is het prijskaartje dat aan deze therapieën zal hangen eens ze op de markt komen. Het ontwikkelen van zo’n therapie kost heel wat, vaak jaren aan onderzoek. Aangezien de aandoeningen die je met deze gentherapie kan aanpakken relatief zeldzaam zijn, valt er niet veel mee terug te verdienen. Vanuit het perspectief van de patiënt is de behandeling natuurlijk van onbetaalbare waarde, maar ook al snel echt onbetaalbaar. Ons huidige gezondheids-economisch model is hieraan (nog) niet aangepast. Er is nood aan debat over hoe onderzoeksinstellingen, bedrijven en overheden hiermee om moeten gaan. Het is enerzijds belangrijk dat er onderzoek blijft gebeuren naar therapieën voor zeldzame aandoeningen, en anderzijds dat patiënten toegang krijgen tot hun broodnodige behandeling ook al gaat het over een zeldzame aandoening en een dure therapie.

Wat brengt de toekomst?

Bovenstaande voorbeelden behandelen volwassen mensen met vaak zeldzame ernstige ziektebeelden en aandoeningen. Over deze therapieën bestaat er weinig discussie: we kunnen er mensen mee behandelen en soms zelfs genezen. Stamcellen hebben echter nog meer te bieden. Stamceltechnologie, zeker in combinatie met gentherapie, geeft ons mogelijkheden om handmatig veranderingen aan te brengen in het DNA van de mens. Deze veranderingen kunnen zich voortzetten in het nageslacht als ze worden aangebracht tijdens de embryonale stamcelfase. Dit heeft het potentieel om sommige ernstige erfelijke ziektes, zoals o.a. Huntington en Mucoviscidose, volledig uit te bannen. Momenteel is dit nog toekomstmuziek. De vereisten zijn dat we weten welke genen verantwoordelijk zijn voor het ziektebeeld én dat we kunnen garanderen dat de technologieën veilig en doelgericht zijn.